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豐碩|解放軍總醫院鼻噴干細胞外泌體應對孤獨癥研究項目首例受試者順利完成第一階段研究治療
發布時間:2025-02-20 16:49:30 作者:管理員 瀏覽:766次

2025年2月20日,山東省齊魯細(xi)(xi)胞治(zhi)療(liao)工程技術有限(xian)公(gong)司(si)(以下簡稱(cheng)“銀豐生(sheng)物集(ji)團齊魯細(xi)(xi)胞公(gong)司(si)”)參與的(de)解放軍總醫院第一(yi)醫學中心兒科正在開展“臍(qi)帶間(jian)充質(zhi)干細(xi)(xi)胞來源外泌體鼻噴改善血清炎癥因(yin)子高表達孤獨癥患兒治(zhi)療(liao)效果的(de)單中心、雙(shuang)盲平行對(dui)照(zhao)臨床研(yan)究”項目,取得重要(yao)進展——首例受試者順利完成第一階段研究治療,情況平穩各項指標正常,順利出院,后續(xu)還將繼續(xu)兩個階段的臨床研究應(ying)用。【受(shou)試者招募信息見(jian)本文第三部(bu)分


1、筑夢未來 攜手共進


該項目于2024年12月30日正式啟動并進行了相關的受試者招募工作,此次首例受試者第一階段研究治療的順利結束,是項目里程碑式的進展,在研(yan)究團隊緊密配合下,確保臨床試(shi)驗工作(zuo)安(an)全(quan)、規范(fan)地進行(xing),得益于各方的高效協作(zuo)和精(jing)準(zhun)執(zhi)行(xing),使項目得以迅速從概念階(jie)段跨越到實際執(zhi)行(xing)。


我(wo)們(men)也期待(dai)該項目研究成果的(de)(de)早日落地(di),為更(geng)多孤獨(du)癥(zheng)患(huan)者(zhe)帶來新的(de)(de)希望。銀豐(feng)生物集團(tuan)齊魯細胞公(gong)司將(jiang)繼續全力服務于研究團(tuan)隊(dui),為此次臨床研究的(de)(de)順利完(wan)成保(bao)駕護航。


2、關于本項目


臍帶間充質干細(xi)(xi)胞(bao)(bao)(bao)來(lai)源外泌體在(zai)過往臨(lin)床(chuang)研究(jiu)中表現(xian)出的免疫調(diao)節、神經保護,促進(jin)損傷(shang)修復等(deng)作(zuo)用。并且其更容易穿(chuan)透組織到達靶細(xi)(xi)胞(bao)(bao)(bao),并且不會(hui)阻塞微(wei)血管系統,不會(hui)轉變(bian)為不合適的細(xi)(xi)胞(bao)(bao)(bao)類型,也(ye)不會(hui)在(zai)停止治療后作(zuo)為永久性移植物持續存在(zai),可(ke)大規模生(sheng)產應(ying)用于臨(lin)床(chuang)治療。既往已有相關研究(jiu)表明(ming),外泌體可能作為早期精神障礙診斷的生物標志物,并且外泌體miRNA可能成為未來精神障礙治療發展的藥物靶點,這些都(dou)提示臍帶間充(chong)質干細胞來(lai)源外泌(mi)體可能(neng)成為ASD的一種潛在生(sheng)物治(zhi)療手(shou)段[1]


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另外此次研究中所用到的鼻噴作為一種遞送方式,相較于傳統的口服或注射方式,該方式具有非侵入性、簡單易行的特點,更(geng)為重要(yao)的是它能夠(gou)直接(jie)通(tong)(tong)過嗅覺神(shen)經(jing)通(tong)(tong)路進(jin)入大腦,繞過血腦屏障,直接(jie)遞送到中樞神(shen)經(jing)系統(tong)。


這不僅提高了外泌體的生物(wu)利用(yong)率,還避免了其在胃(wei)腸道和肝臟(zang)中的代(dai)謝(xie)損失。此外,鼻腔(qiang)施用(yong)還具(ju)有起效快、副作用(yong)小(xiao)等優點。因(yin)此,鼻腔(qiang)施用(yong)間(jian)充質干細胞外泌體被認為是一種(zhong)有前景的自閉癥應(ying)對策略。


3、受試者招募   


項目名稱 :臍帶間充(chong)質干細胞來源外泌體鼻噴(pen)改(gai)善(shan)血(xue)清炎癥(zheng)因子高(gao)表達孤獨癥(zheng)患兒治療效果的單(dan)中(zhong)心、雙(shuang)盲平行對照臨床研究

機(ji)      構 :解放軍總(zong)醫(yi)院(yuan)第一醫(yi)學中心(xin)兒科


 合作單位 :山東省齊魯(lu)細胞(bao)治療工程技(ji)術有限公司


研究的主要入組標準

1、入(ru)組時年齡3-8周歲,性別不限;

2、明確診斷為孤獨癥譜系障礙;

    診(zhen)斷(duan)依(yi)據為(wei):符(fu)合《精神(shen)障礙(ai)診(zhen)斷(duan)和統計手冊(ce)–第五版(ban)》(The Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders-V,DSM-V)中(zhong)關(guan)于ASD的(de)診(zhen)斷(duan)標準(zhun)。

3、在排除(chu)其它(ta)部位活動性炎(yan)癥后,經血清(qing)細胞(bao)因子檢(jian)測,細胞(bao)因子IL-1、IL-2、IL-6、IL-8、IL-10或TNF-α任(ren)何一(yi)項高于正常(chang)上限1.5倍以上;

4、監護人(ren)能夠理解且(qie)愿(yuan)意遵守研究(jiu)方案要求和流程,自(zi)愿(yuan)參加并簽署(shu)知情同意書(shu)。


】以上為部分入選要求,最終是否符合全部入組標準由該項目的項目負責人確認。



【聯系方式】

 項目負責人 

楊光(guang),中國人民解放軍總醫(yi)院第一醫(yi)學中心兒科(ke)科(ke)主任、主任醫(yi)師、教(jiao)授

 出 診 時 間 

周二(er)上午(wu)、周四上午(wu),解放軍總醫院第一(yi)醫學中心門(men)診樓二(er)層(ceng)兒科(ke)1診室(shi)


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參(can)考文獻

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[1]楊鋮(cheng), 夏磊(lei), 田英漢, 等(deng).  間充(chong)質干(gan)細胞及其外泌體治療(liao)孤獨癥譜系障礙的(de)研究進展 [J] . 中(zhong)華(hua)精(jing)神科雜(za)志, 2023, 56(2) : 150-154. DOI: 10.3760/cma.j.cn-00191.